Es una alternativa terapéutica para esta rara enfermedad hematológica -en España hay unas 150 personas afectadas-.
Hasta ahora el único tratamiento es el trasplante de células madre hematopoyéticas alogénico (células de otras personas), aunque esta opción se relaciona con una mayor riesgo de complicaciones, como el rechazo, y a un aumento a largo plazo en la incidencia de carcinoma de células escamosas, un determinado tipo de cáncer epitelial. La nueva aproximación terapéutica, fruto de más de 10 años de investigación, se basa, en primer lugar, en el empleo de un medicamento con una potente actividad para movilizar células madre hematopoyéticas desde la médula ósea a la sangre periférica del propio paciente para facilitar su obtención, algo difícil en esta enfermedad ya que tienen un número muy reducido de estas células madre
En una segunda fase, y una vez obtenidas las células, se exponen al un vector lentiviral para corregir su defecto genético de por vida y "proceder a su reinfusión en el paciente". Esta estrategia terapéutica ha sido ya empleada con éxito en pacientes con inmunodeficiencias congénitas o beta-talasemia. Además los nuevos vectores de la familia de los lentivirus, están mostrando mayor seguridad y eficacia que los vectores utilizados anteriormente, "la mayor parte de los ensayos clínicos de terapia génica que se están poniendo en marcha en la actualidad utilizan esta nueva familia de vectores".
Todo el proceso, desde que se extraen las células hasta que vuelven al paciente ya corregidas, se puede realizar en apenas ocho días -una semana para la extracción de las células y 24 horas para corregir el defecto genético y acto seguido hacer la infusión de las células-. No obstante, en algunos casos "una vez recogidas las células se pueden criopreservar durante años hasta que se pongan de manifiesto las consecuencias del defecto genético". Tras realizar la reinfusión de las células ya corregidas "habría que esperar a ver el tiempo que tardan las células en expandirse en la médula ósea y empiezan a regenerar células en sangre periférica".
El salmón modificado genéticamente podría llegar a las cocinas
La compañía norteamericana Aqua Bounty trabaja en Canadá con huevos de salmón atlántico modificado genéticamente. Una vez haya crecido se parecerá a la especie en libertad, pero este habrá llegado a su crecimiento máximo en la mitad de tiempo.
La compañía lleva trabajando 17 años para conseguir la aprobación de la FDA y parece que está cerca después que esta declarase que “no tiene impacto relevante”, generalmente el paso previo a la aprobación final.
Como en todos los casos de modificación genética hay dudas. La Federación del Salmón Atlántico se pregunta si liberar la especie modificada no supondrá un riesgo para el ecosistema en términos de reproducción. Desde Aqua Bounty todos los salmones modificados son hembras esterilizadas. Por consiguiente, el riesgo de reproducción es, al menos en teoría, nulo.
La modificación genética en animales para hacerlos más resistentes a enfermedades es el futuro, según Alan Brake, fundador de una empresa dedicada a la investigación. Añade que ya se están creando cultivos más resistentes.
La aprobación de la FDA al salmón abriría las puertas a proyectos en desarrollo como gallinas libres de gripe aviar.
El Departamento de Medioambiente y Alimentación británico (Defra) considera que la modificación genética podría contribuir en áreas como la seguridad alimentaria o el cambio climático, siempre que la seguridad humana sea la máxima prioridad.
Patatas transgénicas más resistentes
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Según ArgenBio, Consejo Argentino para la Información y el Desarrollo de la Biotecnología, en 2011 y 2012 se han estado realizando ensayos con una patata modificada genéticamente para ofrecer una mayor resistencia al ataque del hongo Phylotphthora infestans.
Durante el verano de 2012 fueron necesarios más de 20 tratamientos fitosanitarios para controlar la plaga del hongo, provocada por una humedad elevada. Estos tratamientos suponen un elevado coste económico además de un fuerte impacto para el medio ambiente.
Como recogen en el Club Darwin, la nueva variedad de patata transgénica, desarrollada por investigadores belgas del Instituto de Investigación de Ciencias de la Vida (VIB), supondría una reducción del 80% en tratamientos fitosanitarios y esos costes no se trasladarían al consumidor.
